到目前為止，兒童自閉癥仍然沒有效藥物或方法治愈。所謂膳食療法、特殊飲食，甚至腸道微生物菌群療法或許對某個人有些影響，但是從醫(yī)學評估仍然是無明確療效。一直都有人篤信用干細胞治療兒童自閉癥。

讓我們看看爭論焦點和關注的問題：

從一個實際案例說起

4歲的Aaron被確診有自閉癥，媽媽Dorinda一直婉拒藥物治療和行為療法，但希望嘗試其他創(chuàng)新方法。

Aaron的癥狀表現(xiàn)為重復行為，如手抖、持續(xù)腸胃不適、多動和對食物過敏。當Aaron9歲時，媽媽決定嘗試干細胞治療。她的想法很簡單，希望為兒子做些新嘗試。

她來到位于巴拿馬的一家干細胞研究機構，讓Aaron參加那里的一項臨床試驗（注意：是臨床試驗，不是臨床治療?。?。在此過程中，Aaron被輸注了捐贈的臍帶血干細胞。

在美國，臍帶血干細胞用于治療性研究仍屬違法。所以，她只能帶著孩子來巴拿馬參加這項研究性治療試驗。每次就診費1,800美元。

該研究機構的科學家曾在《干細胞轉化醫(yī)學》雜志上發(fā)表了小規(guī)模臨床試驗研究結果，表明這種臍帶血干細胞輸注對于患有自閉癥兒童是安全的。臨床試驗報道了20名自閉癥兒童參加了臨床試驗，但那項試驗并沒有設計對照組（即自閉癥兒童不接受干細胞治療組）。

因此，從臨床試驗設計的金標準看，無法評估臨床治療的有效性。但是，發(fā)表的研究結果是：對于自閉癥患兒的運動技能和社交行為有所改善。

該干細胞研究機構創(chuàng)始人，首席研究員Neil Riordan表示：該項治療性觀察結果預示了潛在的臨床效果。盡管有同行質疑讓患者家庭自費參加臨床試驗是否符合倫理。但參加研究項目的家庭并不在乎這些。

回到文章開始時第一個問題：來源于其他人臍帶血干細胞給患者輸注是否安全？

早在2017年，杜克大學研究人員也發(fā)表過一項類似研究項目，結果顯示從臍帶血中提取干細胞給患者輸注是安全的。

加州大學舊金山分校神經病學教授阿諾德·克里格斯坦評述說，如果不止一個研究團隊報告結果是相似，這也是一種相互驗證。但這些結果僅僅說明安全性。如果沒有安慰劑對照，干細胞是否對自閉癥患者有療效，仍然缺乏令人信服的科學證據。

干細胞治療的安慰劑作用

FDA已經批準干細胞應用于治療血液疾病，包括癌癥，但不包括自閉癥。而且，F(xiàn)DA要求干細胞來源必須是來自臍帶血或骨髓干細胞。

Dorinda說Aaron參加的臨床試驗招募了15名自閉癥兒童，年齡在6—15歲，其中5個孩子退學了。孩子們每12周接受4次干細胞輸注；持續(xù)了9個月治療性研究試驗。

根據參與和實施該試驗的研究人員表述，除了幾名兒童感覺輕度疲勞或頭痛和發(fā)燒，沒任何副作用或嚴重不良反應。家長們自我觀察的情形是：孩子的強迫行為和抽搐次數減少了。

紐約哥倫比亞大學精神病學教授J V. Weele認為，家長支付參加臨床試驗的費用，其臨床試驗安慰劑效應會被放大，因為家長投入了時間、精力和錢。家長和研究人員都知道孩子在接受干細胞治療，特別是父母希望看到有療效(或安慰作用)。

Dorinda說，實際上臨床試驗是免費，但在臨床試驗項目之外，該機構向家長們收取了7200美元用于支付治療之外的其他費用；此外，個人旅行和其他費用加起來總計2萬美元。相比之下，是可以接受的。

到目前為止，該臨床試驗的唯一結果和證據是，像這樣的干細胞治療對于患者是安全的，但治療效果如何，仍是有一定商業(yè)渲染的故事或軼事吧。

Dorinda說，Aaron表現(xiàn)出了一定的溝通能力，并且第一次能夠自己集中精力完成一個100件Lego組裝游戲。Dorinda說，盡管現(xiàn)在的干細胞治療沒有科學依據，但她還會再做一次。因為這是她作為母親唯一能為兒子做的事情——不停地嘗試新的治療方法。

最近，美國FDA警告了一家干細胞診所，之后該診所被原來的患者起訴說“坑蒙患者，過度宣傳治療效果”。